基因过继技术:揭秘生物医学中的神奇传递
基因过继技术:揭秘生物医学中的神奇传递
细胞基因治疗(CGT)在生物医药领域展现出极强的发展潜力,特别是在癌症及遗传病的治疗上。CGT通过使用患者的免疫细胞或供体来源的细胞,经过体外培养、活化或基因修饰、基因编辑后回输至患者体内,旨在增强免疫系统功能,实现疾病控制。基因治疗制品通常由携带工程化基因的载体或递送系统组成,通过将外源基因导入靶细胞或组织,实现对特定基因的替代、补偿、阻断、修正,以此达到治疗目的。CGT的出现为弥补生命体编码时产生的随机错误提供了可能。技术创新推动CGT从研发向商业化逐步发展,人类掌握了这一强大的治疗工具。
CGT主要包括干细胞疗法和细胞免疫疗法两大类,其中细胞免疫疗法又分为过继细胞疗法(ACT)、肿瘤疫苗等。过继细胞疗法中,CAR-T疗法是关键,它通过嵌合抗原受体(CAR)和T细胞受体(TCR)工程化T细胞,识别和消除表达特定目标抗原的细胞。TCR疗法则利用基因工程技术,使T细胞能够在体外表达具有癌抗原特异性的TCR,识别和消除肿瘤细胞。CAR-NK疗法利用自然杀伤(NK)细胞进行癌症治疗,相比CAR-T细胞,其优势包括免疫细胞来源的便捷性、CRS和神经毒性低、多种机制靶向癌细胞以及NK细胞寿命有限带来的自我限制等。TIL疗法则利用患者自身的肿瘤浸润淋巴细胞,通过增强和扩增后回输,对转移性黑色素瘤、宫颈癌、结直肠癌、胆管癌、非小细胞肺癌和乳腺癌等实体肿瘤具有初步疗效。溶瘤病毒疗法通过感染并溶解癌细胞的病毒,如腺病毒,实现选择性复制和传递转基因,诱导免疫原性细胞死亡,促进抗肿瘤免疫。
CGT技术在恶性血液肿瘤的治疗中已取得重要突破,但在实体瘤中仍面临挑战。CAR-NK细胞治疗在实体瘤临床试验中显示出令人鼓舞的潜力。然而,所有CGT治疗都面临共同挑战,如抗原逃逸、免疫抑制微环境、CAR-T细胞相关毒性等。迈杰医学作为精准医疗解决方案的提供者,为CGT药物临床实验提供生物标志物检测,包括药代动力学、药效学、免疫原性、外源基因整合位点等,积累了丰富的临床项目检测服务经验。CGT领域正持续发展,未来有望实现“一次性给药,长久性缓解”治疗癌症、血液系统疾病、神经系统疾病和遗传疾病的愿景。随着新技术的不断涌现,CGT将为更有效、更安全的治疗提供更多可能性。
调节反应性――疾病预防、治疗的基础
作者按:人是生物,应该符合生物界的规律。该文从生物界广角谈对医学治疗学的认识。也是我对中医学及中西医结合思路的理解。以此回答中医能否治病,中西医能否科学结合问题。
调节反应性――疾病预防、治疗的基础河南省肿瘤医院中西医结合科杨峰
河南省肿瘤医院 杨 峰
摘要 反应是生物纷纭复杂生命现象的基本形式。反应是生物的反应性决定的。反应和反应性是生物界最普遍、最基本的属性,是生物自我构建、自我调节的本能。生物的反应性存在差异,不同种属生物反应性不同,同种属不同个体,同个体不同时间、不同状态反应性也不同。反应性差异不仅体现在反应强度的不同而且还体现在反应路经的不同。
本文依据生物界的基本属性,以生物体自我构建、自我调节这一基本原理为指导,归纳大量的医学、生物学现代研究成果,推论人体反应性是疾病发生发展和治疗转归的基础。也是理解中医的钥匙,中西医结合的桥梁。
作者在归纳推理中,根据生物的复杂性和量子力学理论提出“反应路径”概念,希望医学界重视,进一步研究证实。
主题词 生物 反应 反应性 疾病治疗 中医学
反应性是生物的基本属性,是生物生存的基本条件。由反应性决定的生物体对外部环境变化及有害因子作用的调节反应,是生物体适应环境,对抗和规避伤害,减轻或消除其对机体的不良影响,保持正常生存及繁衍的主要机制。反应的强弱、路径及反应结果取决于生物体的反应性。因此,反应性和调节反应性,是疾病发生发展和治疗转归的基本机制。是一切预防医学、治疗学的基础。也是理解中医的钥匙。
一、反应性是生物界最普遍、最基本的属性。
反应是生物界普遍存在的现象。反应性是生物自我构建,自我组织,自我调节的能力,是生物最基本的属性。是决定反应的基础。反应的实质是生物体受到刺激后,体内作出的一系列具有针对性地自我调整,目的是减轻或消除对机体的损伤。通过反应,调节与环境的关系,达到适应环境的目的。这样的例子,在生物界比比皆是。植物对气温、日照、干旱、盐碱、虫害、创伤等都会作出不同的反应。如植物在干旱环境下,叶子调整为尽量减少水分蒸发的状态,其根系会向地层的深部下扎,保证水分供应。在高盐环境下,植物可通过基因水平的调节,以适应高盐环境;在发生病虫害时,植物体内能合成一些化学物质,来抵御病虫害。动物更是如此,无论是低等动物还是高等动物无一不是靠其反应来调节与周围环境的关系,以适应自然界。反应的方式有多种,不同的生物有不同的反应方式,刺激不同,反应的方式不同。对高等动物及人类来说, 机体遭遇生物因素、化学及一些物理损害时,会发生神经内分泌、免疫、酶促反应、营养代谢等多个系统的调节反应,发生一系列生理及生化改变,以图消除和减轻损害。 生物的反应性决定反应的发生、过程及结果,只有具备反应性,生物才能生存。因此,反应性是生物最基本、最普遍的属性。
二、生物反应性的差异
生物的反应性存在差异。不同种属的生物之间反应性不同,同种属不同个体也存在 反应性的差异。不同种属生物因其不同的结构、生理、生化特点决定反应性的不同。同种属不同个体之间,也由于长期进化中的遗传变异,使每个个体之间出现基因水平上的差异,即使同一父母,其子女之间也不相同。基因的差异导致不同个体之间在神经内分泌、免疫、代谢、营养吸收、酶促反应等方面的差异。使不同个体在遭遇外部环境事件时,反应性有很大不同。并且,同一个体的不同阶段、不同状态其反应性也有一定差异。如根据生物钟理论,人和动物在不同时间,反应性存在较大差异;机体在不同营养状态、不同社会心理因素、不同疲劳程度、是否患病、患病不同阶段、是否月经期、应激状态等都会使反应性发生变化。在考察反应性与疾病时,同种属不同个体及同一个体的不同阶段、不同状态反应性不同有着重要意义。
生物反应性差异表现在反应强度和路径两方面。反应强度差异很容易理解,反应路径差异的表述比较困难。首先要认识到生物体是一个有着严密有序、错综复杂的动态开放性系统,牵一发而动全身,被一个事件(刺激)作用后,反应绝非只影响一个组织或一种功能,沿一条路经进行。世界著名理论物理学家史蒂芬.霍金对美国物理学家查理.费因曼对历史求和概念阐述中写到,其思想是,一个系统在时空中不止有一个单独的历史,不象人们在经典非量子理论中通常假定的那样。相反的,它具有所有可能的历史。......它有点像你在一张吸水纸上滴一滴墨水所要发生的那样。墨水粒子会沿着所有路径在吸水纸上弥散开来。这种量子理论也同样适合于生物界。生物体对具有一定强度的因子刺激后,其反应有很多种路径。例如,应激反应中, 波及神经内分泌、免疫、营养代谢、基因转录等路径(系统)。再如,自由基作用于机体,既有对脂类、核酸、蛋白质、糖类的损害作用,同时又与细胞信号传导、体内某些物质的合成、体内解毒、机体防御机制有关。生物体刺激后,反应沿多种路径进行,其表现是多种路径的总和。由于同种属不同个体及同一个体的不同阶段、不同状态下机体各子系统功能状态不同,各种路径反应结果也不同,其各路经反应总和也必然不同。有的路径可不导致机体损害或轻度损害,有的路径对机体损害严重,最终表现似乎为某一路径反应的结果。实为不同反应路径的总和。
三、反应性是疾病发生、发展、转归的内在基础
多数情况下,机体的反应性可调整生物体对外部环境的适应性,使其具备了防御和减轻
损害的能力,能够在有害因素不断侵犯下得以生存。但是,由于个体反应性的差异,从而导致一些个体发生疾病。疾病又导致机体反应性的改变,形成级联性,至病情进展及死亡。因此,反应性也是疾病发展、转归的内在原因。
(一) 反应性与疾病发生
当机体遭遇有害因子及事件后,只有在正常遗传背景下,机体各部分功能正常、协调才能给出恰如其分的反应,才是对机体有利的。但由于不同个体及同一个体的不同阶段、不同状态反应性不同,使一些人的反应出现了过与不及和沿有害路经发展的情况,从而发生疾病。因此,机体反应性的差异决定着发病与否及病情的轻重。这样的例子有很多,例如:同样是乙肝病毒携带者,有的人肝功能损害非常严重,而有些人可长期携带而不发病;在癌症高发地区,相同环境、相同生活方式只有极小部分人发病而大多数人却不发病;同一个体一般情况下不易感冒,但在疲劳时就易感冒等等。反应性的差异可解释发病的个体差异。
(二) 反应性与疾病发展、转归
反应性不仅是疾病发生的内在基础,也是疾病发展、转归的原因。机体致病后,引起瀑布样级联反应,反应性决定反应的结果,而反应的结果又改变了机体反应性,新的反应性又决定新的反应状态,二次反应的结果又改变了机体的反应性,形成新一轮反应的基础,这种多级反应及反应性的改变,构成疾病的病理转化链,决定着疾病的发展与转归。
由于患病个体反应性差异及治疗对反应性的影响,使疾病对机体功能和结构的损害程度明显不同。因此,反应性决定疾病的发展与转归。如:同样患了上呼吸道感染,大多数病人转归良好,而极少数人发展成了肾小球肾炎或类风湿病;同样的严重感染性疾病,有些病人发展成了多脏器衰竭,而有些转归良好;同样是冠心病病人,遭遇强度相同的诱因,由于反应性不同,发生心梗的危险性也明显不同;即使是遗传性、代谢性疾病,疾病的发展过程也受反应性差异影响。在对多脏器衰竭的研究中提出的二次打击学说,是对机体反应性决定疾病发展、转归的有力阐释。
四、 调节性反应性是疾病预防、治疗的根本
反应性决定着疾病的发生、发展和转归。那么,调节反应性是疾病预防、治疗的根本方法。考察近年来临床医学的进展,都为找到有效调节机体反应性的方法有关。
(一) 调节反应性与疾病预防
预防接种已成为人类有效预防微生物感染疾病的重要方法。其机理是通过预先给于适量抗原,改变机体反应性,使机体在再次接触此类抗原时,有效清除或处于不反应状态,从而避免疾病的发生。直接注射抗血清、免疫细胞、细胞因子等的过继免疫疗法也是通过调节反应性防治疾病。另如营养疗法、心理疗法、运动疗法及其他保健疗法无不是通过调节机体反应性以强身健体,预防疾病。
(二) 调节反应性与疾病治疗
分析各种疾病治疗的方法,都离不开调节机体反应性。近年来临床医学的进展,无一不是生物反应性机理的阐明及调节反应性活性物质的发现和应用所取得。所有生物疗法是通过调节反应性起作用;器官移植的成功通过调节反应性来实现;调节免疫功能治疗自身免疫病;改变气道反应性治疗支气管哮喘;临床营养学的进展是基于发现营养素对机体反应性的调节作用发展起来的;恶性肿瘤的生物靶向治疗是调节过高的生长因子和受体来实现;内分泌治疗、针对神经递质及受体的治疗等其原理无一不是调节机体反应性;外科手术,存在应激问题和营养问题,也离不开反应性的调节。即使是感染性疾病,治疗中也存在对机体免疫功能、炎性因子的调节,对非感染性疾病占主流的今天,调节机体反应性更是主要治疗方法,而且贯穿始终。
五、调节反应性与中医治疗学
由于机体的反应和反应性相互作用决定着疾病的发生发展,在发病后的级联反应中,前级反应及其损害结果、治疗药物和方法的影响均可改变机体反应性,从而又决定下级反应对机体的损害程度。调节发病前机体反应性可降低发病,有效调节疾病进展中不同阶段、不同状态的反应性,不仅可减轻反应的损伤,更重要的是影响到下阶段机体反应性,可消除和减弱下一级反应,切断病理转化链。因此,把握疾病发展不同阶段机体的反应性,在病因治疗的同时,针对性的调节机体反应性,才能取得明显疗效。中医学辨证施治的治疗方法正是调节反应性在临床上的具体应用。辩证就是确定不同个体及同一个体不同阶段、不同状态的反应性。中医的证候是机体反应性的具体分类。这种分类不仅体现了反应性的高低,而且体现了不同的反应路径。同一种疾病对于不同个体、在不同阶段、不同状态可出现不同的反应性,而不同疾病也可发生相同的反应性改变,这就是一病多证,一证多病的原因。施治就是针对不同的反应性进行调整,证同治也同,证异治也异。同病异治,异病同治。通过辨证施治使机体反应性得到有益的调整,减轻或消除致病因素对机体的损伤,阻断病情进展。中医的针灸、穴位疗法、按摩等也是调节反应性的具体应用。这种治疗方法,充分体现了个体化、阶段化的治疗原则,与西医学相比,更具针对性,科学性。调节反应性不仅是现代医学疾病预防、治疗的基础,也是理解中医的钥匙,是中西医结合的桥梁。
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生物免疫治疗癌症效果怎么样?
生物治疗是一种新兴的、具有显著疗效的肿瘤治疗模式,是一种自身免疫抗癌的新型治疗方法。它是运用生物技术和生物制剂对从病人体内采集的免疫细胞进行体外培养和扩增后回输到病人体内的方法,来激发、增强机体自身免疫功能,从而达到治疗肿瘤的目的。x0d生物治疗联合手术、放化疗的效果x0d1、可有效清除肿瘤手术、放化疗后残余的癌细胞及微小病灶,预防肿瘤的复发和转移。x0d2、对于失去手术机会或癌细胞复发、转移的晚期患者,生物治疗技术能缓解其临床症状,可以延长患者的生命周期和提高患者的生存质量。x0d3、可增强肿瘤患者放疗敏感性,减少放疗毒副作用抵抗化疗药物的免疫抑制作用,增强对化疗药物的敏感性,提高化疗效果.x0d4、肿瘤生物治疗具有免疫调节和体细胞修复作用,在治疗肿瘤的同时,大部分患者的消化道症状、精神状态和体力亦有明显恢复等现象,从而大大提升肿瘤患者的生存质量。
神奇的史蒂夫(TIL疗法的前世今生)
今天,让我们讲述一个真实的故事。
01一个自愈的癌症病人
1968年,美国国立癌症研究院的一名年轻住院医师,名叫Steven Rosenberg。某天,他在门诊中遇到了一个罕见病例,患者右上腹部疼痛难忍,经过检查,他判断患者患有急性胆囊炎,计划进行胆囊切除术。但在手术台上,他发现患者腹部有巨大手术疤痕。令他惊讶的是,患者多年前因为癌症做过手术,是胆囊癌,手术时间是在1956年,距今已经12年了。胆囊癌通常极具侵袭性,Rosenberg简直不敢相信癌症能活这么久。调阅病历后,他发现患者在术后3个月回到医院复诊,并且在一年后,这位患者居然回到工作岗位,肿瘤在未经其他治疗的情况下消失了。
02疯狂的实验与执着的老罗
Rosenberg对这个案例非常好奇,决定探究体内自愈的机制。他怀疑患者的血液中可能存在某种抵抗肿瘤的因子,为了验证这一设想,他找到与自愈患者血型一致、肿瘤类型相同的患者,经患者同意后,将自愈患者的外周血回输到患者体内。不幸的是,所期望的奇迹并未发生,患者病情迅速恶化。然而,这次失败并未让Rosenberg失去热情,反而激起了他对肿瘤和免疫学的兴趣。
在深入研究后,Rosenberg坚信体内的免疫系统,尤其是某些免疫细胞,可以对抗肿瘤。1922年,Mac Carty就推测过淋巴细胞进入肿瘤组织是体内免疫系统抵抗肿瘤的一种现象。Rosenberg开始进行一系列实验,试图利用这一发现治疗肿瘤。在1972年,他发现白介素-2(IL-2)可以在体外刺激T细胞的增殖,这给了他希望。Rosenberg希望将IL-2应用到肿瘤治疗中,通过体外扩增T细胞后回输到患者体内。然而,尽管尝试了多种方法,包括将IL-2培养过的T细胞直接回输以及单独回输IL-2,都未能获得理想的结果,反而IL-2的毒性出乎意料地大,几乎将每位接受治疗的患者送入ICU。
03第一缕光
直到1984年末,Rosenberg的第67位患者Linda Taylor出现了奇迹。她是一位患有黑色素瘤的海军军官,是第一个同时接受T细胞回输和IL-2输注的患者,并且成功自愈。Linda Taylor是第一个成功的患者,也是第一个长期存活的患者,这坚定了Rosenberg的理念,体内确实存在能战胜癌细胞的免疫细胞。随后,他用此方法治愈了更多临床实验患者,被美国NCl同事称为“Stevie Wonder”(神奇的史蒂夫),这是免疫治疗史上的第一缕光。美国NCl随后基于此技术拉开了T细胞疗法的序幕,包括TIL、Car-T等。
04什么是TIL疗法?
TIL疗法是一种利用肿瘤组织中的淋巴细胞进行治疗的方法。这些淋巴细胞在实验室中被测试以识别肿瘤细胞,然后在体外快速扩增。这些淋巴细胞已经在肿瘤组织或其附近显示出对抗肿瘤细胞的能力,但数量可能不足以杀死大量肿瘤细胞或克服肿瘤释放的免疫抑制信号。通过大量扩增这些淋巴细胞,能够帮助身体免疫系统更有效地对抗肿瘤。TIL疗法是T细胞过继疗法的一种,在治疗转移性黑色素瘤中被首次发现。目前,TIL疗法已被证明在黑色素瘤患者中效果显著,并在其他癌症中展现出潜力。
05TIL疗法的流程
第一代TIL的流程包括:通过手术获取肿瘤组织,从中获取TIL(肿瘤浸润淋巴细胞);识别并分离TIL;体外扩增TIL,通常使用白介素2(IL-2);清淋操作,即用化疗短暂抑制免疫系统,回输扩增后的大量TIL,并同时体内使用IL-2;评估疗效,一般在1-2个月内观察肿瘤进展情况。
06TIL疗法的现在与未来
目前,TIL疗法在实验室和生物药企的临床试验中,经过多次改良。例如,使用PD1、4-1BB等作为肿瘤标志物筛选肿瘤变异新抗原的杀伤性T细胞,体外激活、扩增回输,以避免手术风险。此外,改良后的白介素2(IL-2)、TIL的基因导入、利用单细胞测序揭示肿瘤微环境中针对T细胞功能障碍的表型特征等技术,有望改善治疗效果。未来,TIL疗法可能结合其他治疗方法,如免疫检查点抑制剂PD1,提高疗效。美国IOVANCE公司正在开发一种敲除PD1的TIL(研发管线代号IOV-4001),在小鼠试验中取得积极成果。美国Obsidian公司与MD安德森癌症中心合作,开发具有可调控膜结合IL-5装甲的TIL(cytoTIL),在治疗转移性黑色素瘤时,无需使用IL-2,减少毒性。
微移植技术发展有何背景?
白血病的传统骨髓移植(又称为清髓移植)治疗起始于上世纪五六十年代,对患者进行致死性 的预处理,完全清除淋巴细胞和骨髓细胞,优点是较好地实现了供体正常造血干细胞的完全植入,产生移植物抗白血病效应(GVL),缺点是严重感染、移植物抗宿主病(GVHD)等相关并发症发病率高,因此被认为是高效高毒。1997 年出现了非清髓造血干细胞移植,即在预处理中清除淋巴细胞,部分清除骨髓细胞,由此降低预处理毒性和GVHD发生率,被认为属于高效减毒。
微移植(MSTTM)可以成为继清髓移植及非清髓移植后白血病治疗的一次革命。由解放军军事医学科学院附属307医院血液科主任艾辉胜教授原创。在微移植中,患者仅接受能高效杀灭白血病和肿瘤细胞的化疗。随后,供体提供的细胞经过体外处理,输入患者体内,激活受者免疫系统,共同发挥抗白血病作用。治疗相关毒性小,并发症少,因此可以称为高效微毒。微移植研究还获得了国家自然科学基金、国家十二五科研项目、军队十二五重点项目等多项课题资助。
2011年和2012年微移植治疗老年和中青年急性髓性白血病的论文分别在顶级血液学杂志《BLOOD》及临床肿瘤杂志《JCO》发表,并被英国皇家医院Mackinnon教授和美国Anderson肿瘤中心的Mattiuzzi教授赞之为“在最困难的领域取得的重要进展,北京研究团队的研究将有望找到一个治愈白血病的新的前沿途径。美国哈佛医学院Spitzer教授更称微移植是分离移植物抗肿瘤效应(GVT)和移植物抗宿主病(GVHD)的新模板。
研究结果显示,超过70例老年急性髓性白血病患者接受微移植治疗后,完全缓解率达80,早期死亡率仅为6.7,与常规化疗比较有显著优势。此临床结果已在中国、美国、澳大利亚及西班牙等多个中心获得临床验证。基于前期研究结果并为进一步在国际范围内验证微移植疗效并探索相关免疫机制,2014年由艾辉胜教授牵头发起“微移植治疗老年初诊急性髓性白血病开放、随机、对照的国际多中心临床研究(IMCG-EAML2014)”,包括美国杜克大学医学中心等美国3家医院参加在内的此项研究正在进行中。
2014年8月,经军事医学科学院批准在其附属307医院设立“军事医学科学院微移植治疗中心”。
微移植技术为北京纽赛尔生物科技有限公司投资与307医院合作开发的原创性自主知识产权并具有国际影响力的重大生物医疗技术成果。2014年11月,中美康士战略投资北京纽赛尔生物科技有限公司获得控股权。
微移植的作用原理
1、同种异基因过继性免疫治疗 通过CTL发挥GVT/RVT效应
微移植不但应用于白血病治疗,也适用于肿瘤治疗。国外病例报道,恶性肿瘤(如黑色素瘤)患者,接受造血干细胞移植后肿瘤可获得缓解。造血干细胞移植患者,不但重建了造血系统,还移植了健康供者的免疫系统,机体重建肿瘤免疫监视,发挥移植物抗肿瘤(GVT)效应,达到对原有肿瘤的遏制。但是受HLA配型、治疗费用、患者体能等多因素制约,能够接受造血干细胞移植的实体瘤患者极少。 并且,移植后相关并发症也是此种治疗的附加损害。
微移植在恶性血液病中的应用经验提示我们配合强化疗的间断多次造血干细胞输注,能够协助抵御化疗的骨髓抑制,获得微嵌合植入,产生针对癌细胞的CTL及其它免疫反应, 发挥移植物抗白血病/淋巴瘤(GVL)效应或受者抗白血病/淋巴瘤(RVL)效应。
供者动员后外周血造血干细胞采集物成分中,除1左右CD34+造血干细胞之外,含有T淋巴细胞、B淋巴细胞、NK细胞等免疫活性细胞,体外进行多步骤的细胞处理后,大大增强了对癌细胞的杀伤力,其抗肿瘤效力得到进一步加强,回输后用于肿瘤免疫治疗。相比自体细胞的免疫治疗,异基因细胞对肿瘤细胞的识别和杀伤更强烈。
2、设计强化疗杀伤肿瘤细胞 通过造血干细胞促进造血恢复
与目前临床常见的过继性免疫治疗不同, 移植治疗恶性血液病、实体瘤程序中加入了强化疗理念,在微移植细胞促进造血恢复的保障下,更强的化疗有助于最大程度减轻瘤负荷、清除微小残留病(MRD)。
3、间断微嵌合植入达到更持久免疫治疗作用
已有结果证实间断的造血干细胞输注能够获得供者成分的微嵌合植入,无需服用免疫抑制剂预防GVHD。并且,检测到CTL与微嵌合虽然随着时间的延长,微嵌合逐渐消失,但与传统过继性免疫治疗相比,发挥了更持久治疗作用。
微移植的临床优越性
1、疗效好,治疗风险低
老年急性髓系白血病,微移植诱导缓解率达80, 国际公认老年缓解率不到40;微移植2年无病生存率(DFS)达到40,国际公认DFS小于20。
中青年、低危急性髓系白血病,微移植6年的 DSF84.4,总生存率(OS) 89.5,相同于国际公 认的异基因血缘相关全相合造血干细胞移植疗效, 但无移植的GVHD风险和更低的治疗相关死亡率
全部病例(年龄8-88岁,无HLA相合供体的AML)微移植4年DFS较目前国际公认疗效提高15-20, 其中老年组(60-88岁)2年DFS较国际公认疗效提高18.9。而且移植后9-12天白细胞和血小板快速恢复,所有病例未见GVHD等移植相关并发症。
2、操作简便、 安全
造血恢复快,严重感染率低。
具强化疗及内科综合医学处理经验和能力的临床医师即能操作。
3、患者及家庭易接受
无HLA配型限制,供者选择范围广泛。
治疗花费约为传统治疗的三分之一。
患者生活质量高,住院时间短。
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